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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

聚焦重点领域 系统谋划未来产业发展******

　　作者：鹿文亮、王晓明（中国科学院科技战略咨询研究院）

　　近年来，我国在新能源汽车、人工智能、量子信息、绿色低碳、基因技术等领域取得了一系列重大科技创新成果，培养了一批科技领军人才，孵化了一批科技创新型企业，这些都为我国开辟新赛道、谋划未来产业发展创造了能力和条件。

　　我国“十四五”规划和2035年远景目标纲要提出，前瞻谋划未来产业。在类脑智能、量子信息、基因技术、未来网络、深海空天开发、氢能与储能等前沿科技和产业变革领域，组织实施未来产业孵化与加速计划，谋划布局一批未来产业。国家层面高度重视，多部委提出要布局和发展未来产业。科技部、教育部发文确定了10个未来产业科技园建设试点以及1个建设试点培育。进一步明确未来产业重点领域，推进典型应用场景示范，培育产业创新生态，系统谋划未来产业发展具有重要意义。

　　我国已具备发展未来产业的能力和条件

　　近年来，我国在新能源汽车、人工智能、量子信息、绿色低碳、基因技术等领域取得了一系列重大科技创新成果，培养了一批科技领军人才，孵化了一批科技创新型企业，这些都为我国开辟新赛道、谋划未来产业发展创造了能力和条件，具体表现在以下几个方面：

　　在科技创新方面，我国已经构建了从国家到区域的科技创新体系，不断强化战略科技力量。先后布局了一批大科学装置，为我国在基因技术、未来网络、绿色低碳等未来产业方向的技术突破奠定了基础。国家层面支持有条件的地方建设综合性国家科学中心或区域科技创新中心，使之成为世界科学前沿领域和新兴产业技术创新的高地和创新要素的汇聚地，构建了“国家+区域”的科技创新体系。形成了由国家科研机构、高水平研究型大学、科技领军企业构成的国家战略科技力量，并不断强化战略科技力量的创新能力。

　　在产业发展方面，近十年战略性新兴产业的持续发展在部分领域形成了全球影响力。我国在5G、北斗、高铁、特高压、新能源汽车等领域取得了显著成绩。新能源汽车实现弯道超车，构建了完整的产业链条，产销量连续多年位于全球第一。我国还建成了全球最大的5G网络，中国企业声明的5G标准必要专利占比达到38.2%，并逐步拓展5G在工业、交通、制造等多个行业的融合应用。我国在战略性新兴产业方面取得的成就，为我们开展前沿技术创新及发展未来产业奠定了基础。

　　从发展经验来看，我国初步探索了前沿技术创新的发展模式和路径，积累了培育未来产业的经验。过去十年来，依托区域创新体系建设和战略性新兴产业发展，我国在创新主体和平台建设、科技成果转化等方面，建立了包括人才、知识产权、风险投资等在内的要素和市场体系。在云计算、大数据、人工智能、5G等领域发挥了民营企业和平台公司的创新作用，在高铁、特高压等高端装备领域探索新型举国体制，积累了培育发展未来产业的经验。

　　面向重点领域布局未来产业生态体系

　　未来产业具有依托新技术、引领新需求、创造新动力和扩展新空间的“四新”特征。发展未来产业要充分考虑国家发展战略需求，还要考虑到未来产业的前瞻性和不确定性。为此，要统筹布局，把握未来产业发展方向，在不确定性中寻找确定性，通过推进科技成果转化来实现未来产业落地发展。在特定区域先行先试，通过创新政策、创新场景培育一批“新物种”企业，构建未来产业生态。

　　首先，面向国家发展战略需求，明确我国未来产业重点领域和发展方向。未来产业是由重大前沿技术创新驱动，对我国经济社会具有支撑引领作用，当前处于萌芽或产业化初期的前瞻性新兴产业。未来产业的发展具有不确定性，但从技术发展趋势和未来消费需求升级来看，未来产业的发展又有一定的确定性。以“十四五”规划中未来产业的六大领域为重点，中央经济工作会议进一步明确，加快推进新能源、人工智能、生物制造、绿色低碳、量子计算等前沿技术研发和应用推广。确定优先发展的未来产业方向，进一步组织攻关一批需要重点突破的关键核心技术。

　　其次，加快推进前沿技术的产业化落地，建设一批“未来+”应用场景。将未来产业的创新技术与行业需求进行匹配，探索未来产业技术和产品的重点应用领域。面向“未来+”场景，推进“技术创新—产品研发—场景应用”的融合创新，打造未来城市、未来能源、未来交通、未来制造、未来农业、未来健康等重点场景。发挥场景创新的牵引作用，率先引导一批技术成熟度高、产业化能力强、市场需求旺盛的未来产业前沿技术在应用场景和行业领域产业化落地。

　　最后，遵循产业发展规律，培育未来产业创新生态。遵循从前沿技术创新到产业化应用的发展规律，以原始创新为引领，按照“技术创新—成果转化—示范应用—生态培育”的发展思路，制定一批创新政策和管理规范，攻克一批战略性和引领性的前沿技术，孵化一批未来产业“专精特新”和“新物种”企业，建成一批未来产业示范应用新场景，培育竞争力强、经济效益好、具备一定国际竞争力的未来产业创新生态。

　　为未来产业配置资源要素和发展空间

　　发展未来产业具有战略意义，但由于未来产业成熟度较低，回报周期长，早期应给予引导与支持。一方面是将资金、人才等要素向未来产业技术研发和产业化倾斜，提升产业成熟度；另一方面则是通过模式创新和领域开放，为未来产业提供发展空间。具体可以从以下几方面发力：

　　一是引导科技研发项目向未来产业重点领域倾斜，突破一批关键核心技术。科技政策聚焦自立自强，完善新型举国体制，发挥政府在关键核心技术攻关中的组织作用。面向我国未来产业发展需求，推动相关部门、研发机构和科技企业自上而下地布局科研项目向未来产业重点领域倾斜。针对产业发展的短板环节和可能形成战略长板的领域方向，引导战略科技力量增加研发投入。

　　二是建立未来产业创新激励政策，汇集未来产业资源要素。制定财税、金融、人才等产业政策，并在未来产业先导区先行先试，利用产业政策汇集人才、资金等要素，并探索政策的精准性和效能。政府层面设立未来产业“母基金”，并与市场资金共同设立专项“子基金”进行投资，同时发挥政府引导作用和市场选择作用。发展与安全并举，加强金融监管，推动形成“科技—产业—金融”良性循环发展。

　　三是鼓励模式创新与新兴领域探索，为未来产业提供发展空间。在涉及国家战略的未来产业领域，发挥新型举国体制的技术攻关组织和产业化推动作用。在关系到国家安全的未来产业自主创新领域，发挥政府采购等的作用，为新技术、新产品提供市场空间。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）